19 марта 2024, вторник, 13:54
TelegramVK.comTwitterYouTubeЯндекс.ДзенОдноклассники

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Успешно прошли клинические испытания еще одного метода генной терапии

Pixabay

Ученые сообщают об успешном проведении очередного этапа клинических испытания метода лечения бета-талассемии, основанного на редактировании генома клеток. Если раньше таким способом был вылечен один пациент, в нынешнем этапе испытания участвовало 22 человек. Пятнадцать из них в результате смогли полностью избавиться от проявлений болезни, состояние остальных улучшилось. Исследователи будут следить за состоянием участников эксперимента, чтобы проверить, нет ли у него пока неизвестных долгосрочных последствий.

Бета-талассемия – генетическое заболевание крови, вызываемое мутацией в гене, кодирующем одну из частей гемоглобина. В результате у человека формируется не обычный вариант молекулы гемоглобина (гемоглобин A), а гемоглобин F, который в норме вырабатывается лишь до рождения и должен смениться на гемоглобин A после родов. Когда мутации оказываются в обеих копиях гена, болезнь может протекать очень тяжело. Лечения как такового не существует, только регулярные переливания крови и пересадка костного мозга, если удастся найти донора.

Для генной терапии бета-талассемии у пациентов выделяют стволовые клетки крови, редактируют их геном, исправляя дефектный ген, и запускают обратно в организм, где эти клетки начинают производить эритроциты с правильным гемоглобином A. Подробнее о генной терапии бета-талассемии можно прочитать в особом очерке.

Хотя метод показался себя эффективным и безопасным, у него есть и проблемная сторона. Подобно другим видам терапии, связанным с редактированием генома, он очень дорог, и непонятно, насколько доступен он окажется для 300 тысяч человек в мире, страдающих от этой болезни, большинство из которых живет в развивающихся странах.

Результаты исследования опубликовал New England Journal of Medicine.

Редакция

Электронная почта: polit@polit.ru
VK.com Twitter Telegram YouTube Яндекс.Дзен Одноклассники
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2024.