Полiт.ua Государственная сеть Государственные люди Войти
18 ноября 2017, суббота, 22:16
Facebook Twitter LiveJournal VK.com RSS

НОВОСТИ

СТАТЬИ

АВТОРЫ

ЛЕКЦИИ

PRO SCIENCE

СКОЛКОВО

РЕГИОНЫ

Генная терапия для «детей в пузыре»

ДНК-лаборатория
ДНК-лаборатория

В Великобритании Национальная служба здравоохранения сообщила, что будет оплачивать генную терапию врожденного заболевания, вызывающего у ребенка отсутствие иммунитета. Метод Strimvelis, разработанный компанией GlaxoSmithKline, станет первым видом генной терапии, получившим государственное финансирование в Великобритании. Хотя цена такого лечения составляет более 500 тысяч фунтов стерлингов специалисты признали его более эффективным и, в конечном счете, более финансово оправданным по сравнению с терапией при помощи регулярного приема лекарств.

Метод лечения предназначен для борьбы с дефицитом аденозиндезаминазы (ADA deficiency, ADA-SCID). Он встречается примерно у одного новорожденного на сто тысяч. Из-за мутации в двадцатой хромосоме у больных в организме не вырабатывается фермент аденозиндезаминаза, участвующий в синтезе пуринов. По этой причине нарушается работа естественного иммунитета, и человек становится уязвимым для любой инфекции. Лишь половина детей с этим генетическим расстройством доживает до шести месяцев.

Сразу после рождения такого ребенка необходимо поместить в пластиковый кювет, внутри которого создается стерильная обстановка. В дальнейшем дети вынуждены расти только в защищенных помещениях, а, выходя наружу, носить специальные защитные костюмы, поэтому эту болезнь иногда называют «синдром ребенка в пузыре». Частично облегчить состояние больных может ферментная заместительная терапия – постоянный прием препаратов, заменяющих недостающий фермент. В некоторых случаях помочь больным может пересадка костного мозга.

Первое в истории успешное применение генной терапии было связано именно с лечением АДА-дефицита. Это произошло еще в 1990 году, когда в Бетесде (Мэриленд, США) Уильям Андерсон при помощи модифицированного вируса снабдил исправной копией гена четырехлетнюю девочку Ашанти Де Сильву. Лечение было успешным, по сообщениям 2007 года Ашанти Де Сильва была по-прежнему здорова, хотя и при условии регулярного приема лекарств.

В 2000-е годы последовал еще ряд успешных случаев применение генетической терапии при АДА-дефиците, а также при некоторых других видах врожденного иммунодефицита. Ученые из миланской клиники Сан-Рафаэле, а также компаний GlaxoSmithKline и MolMed создали метод Strimvelis, который годился для широкой клинической практики. Работа над ним велась с 2002 года. 75% детей, участвовавших в клинических испытаниях Strimvelis, не нуждались в дальнейшей ферментной заместительной терапии.

Метод состоит в получении у пациента гемопоэтических стволовых клеток, из которых для дальнейшего использования берутся только клетки, экспрессирующие мембранный белок CD34. Эти клетки культивируют с цитокинами и факторами роста, а затем при помощи вируса вводят в них ген аденозиндезаминазы. Затем клетки возвращают в организм пациента. Они укореняются в костном мозге, делятся и создают зрелые клетки с нормальным геном аденозиндеаминазы. Пока производить все требуемые манипуляции могут только в миланской больнице Сан-Рафаэле.

В подобном лечении нуждаются ежегодно 14 – 15 человек в странах Евросоюза и 12 человек в США. Цена курса высокая – 594 тысяч евро, но по сравнению с регулярными инъекциями ферментной заместительной терапии выходит дешевле, так как подобные инъекции в течение десяти лет жизни будут стоить не менее 4,25 миллиона долларов. Генная терапия проводится всего один раз и должна после этого действовать всю жизнь пациента. В апреле 2016 года комитет Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендовал одобрить применение Strimvelis для детей с дефицитом аденозиндезаминазы, у которых нет подходящего донора костного мозга.

Теперь же в Великобритании лечение АДА-дефицита при помощи генной терапии будет оплачиваться Национальной службой здравоохранения. В прошлую пятницу Национальный институт здоровья и клинического совершенствования (National Institute for Health and Clinical Excellence, NICE) опубликовал проект руководства, где указывается, что Strimvelis имеет лучшие показатели выживаемости пациентов по сравнению с заместительной терапией и обычной трансплантацией стволовых клеток. Авторы документа утверждают, что такое лечение даст детям больше шансов жить нормальной жизнью, ходить в школу и общаться с друзьями, не опасаясь опасной для жизни инфекции.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
Loading...
Подпишитесь
чтобы вовремя узнавать о новых спектаклях и других мероприятиях ProScience театра!
3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM iPhone MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi Адыгея Александр Лавров альтернативная энергетика Анастасия Волочкова «Ангара» антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика аутизм Байконур бактерии бедность библиотека онлайн библиотеки биология биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера бозон Хиггса британское кино Византия визуальная антропология викинги вирусы Вольное историческое общество Вселенная вулканология Выбор редакции гаджеты генетика география геология геофизика глобальное потепление грибы грипп дельфины демография дети динозавры Дмитрий Страшнов ДНК Древний Египет естественные и точные науки животные жизнь вне Земли Западная Африка защита диссертаций землетрясение змеи зоопарк зрение Иерусалим изобретения иммунология инновации интернет инфекции информационные технологии искусственный интеллект ислам историческая политика история история искусства история России история цивилизаций История человека. История институтов исчезающие языки карикатура католицизм квантовая физика квантовые технологии КГИ киты климатология комета кометы компаративистика компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор космос криминалистика культура культурная антропология лазер Латинская Америка лексика лженаука лингвистика Луна мамонты Марс математика материаловедение МГУ медицина междисциплинарные исследования местное самоуправление метеориты микробиология Минобрнауки мифология млекопитающие мобильные приложения мозг моллюски Монголия музеи НАСА насекомые неандертальцы нейробиология неолит Нобелевская премия НПО им.Лавочкина обезьяны обучение общество О.Г.И. онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты педагогика планетология погода подготовка космонавтов популяризация науки право преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека Протон-М психоанализ психология психофизиология птицы РадиоАстрон ракета растения РБК РВК РГГУ регионоведение религиоведение рептилии РКК «Энергия» робототехника Роскосмос Роспатент русский язык рыбы сердце сериалы Сингапур сланцевая революция смертность СМИ Солнце сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология Фестиваль публичных лекций физика физиология физическая антропология финансовый рынок фольклор химия христианство Центр им.Хруничева школа школьные олимпиады эволюция эволюция человека экология эмбриональное развитие эпидемии этика этнические конфликты этология Юпитер ядерная физика язык

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 495 980 1894.
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003г. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2014.