Полiт.ua Государственная сеть Государственные люди Войти
20 ноября 2017, понедельник, 18:29
Facebook Twitter LiveJournal VK.com RSS

НОВОСТИ

СТАТЬИ

АВТОРЫ

ЛЕКЦИИ

PRO SCIENCE

СКОЛКОВО

РЕГИОНЫ

Генная терапия против редкой болезни мозга

Мозг больного адренолейкодистрофией. Белые области - те, где утрачен миелин
Мозг больного адренолейкодистрофией. Белые области - те, где утрачен миелин
Frank Gaillard/Creative Commons

На ежегодной конференции Американского общества генной и клеточной терапии было сделано сообщение об успешном применении генной терапии для лечения редкого генетического заболевания мозга – адренолейкодистрофии. Шестнадцать из семнадцати мальчиков, участвовавших в эксперименте, остаются относительно здоровыми уже в течение двух лет после того, как специально сконструированный вирус принес в их клетки ген, нужный для производства белка, необходимого их организму.

Данная болезнь развивается из-за мутации в одном из генов, определяющих переработку в организме жирных кислот. В результате фермент, ответственный за их расщепление, выполняет свои функции недостаточно, и эти вещества накапливаются в надпочечниках и «белом веществе» головного мозга – длинных отростках нервных клеток. Жирные кислоты вызывают утрату миелина, образующего оболочку нервных волокон. Так как болезнь вызывает мутация в Х-хромосоме, проявляется она у мальчиков, в геноме которых Х-хромосома одна и ее дефект ничем не компенсирован. Женщины, у которых две X-хромосомы, могут оставаться здоровыми, если хотя бы в одной из них нужный ген функционирует нормально. Но они все равно будут передавать мутацию своему потомству.

Адренолейкодистрофия встречается приблизительно у одного из 21 000 мальчиков. Проявляется она в когнитивных нарушениях, расстройствах зрения и слуха, нарушениях координации. Симптомы постепенно нарастают, и большинство больных умирает до 12 лет.

Единственное на данный момент средство, отчасти помогающее больным – это пересадка костного мозга. Лейкоциты из трансплантата попадают в головной мозг, где превращаются в глиальные клетки, которые вырабатывают нужный фермент. Однако пересадка костного мозга – сложная и тяжелая для пациента процедура с высоким риском иммунного отторжения, к тому же в данном случае необходимо еще найти подходящего донора.

В конце 2000-х годов французские врачи предложили новый способ терапии. Они заразили клетки двух больных модифицированным вирусом, который содержал нужный ген. Как сообщили авторы исследования в 2009 году в журнале Science, этот способ остановил развитие заболевания.

Теперь ученые испытали подобную терапию в более крупном исследовании под эгидой биотехнологической компании Bluebird Bio. Поскольку болезнь очень редкая, испытание проводилось в семи больницах пяти стран. Исследователи взяли клетки крови у 17 мальчиков возрастом от 4 до 13 лет, страдающих адренолейкодистрофией. Затем клетки обработали модифицированным вирусом ВИЧ, куда был вставлен ген, кодирующий недостающий в организме пациентов белок. Затем они вернули модифицированные клетки в организм пациентов. Как сообщил Дэвид Уильямс (David Williams) из Гарвардского университета, в течение полугода, состояние 16 больных стабилизировалась.

При исследовании мозга этих пациентов, проведенном два года спустя, выяснилось, что у большинства из них нет никаких признаков воспаления или утраты миелина. У 16 пациентов не наблюдается и характерных симптомов болезни: потери зрения или затруднений при ходьбе.

Дэвид Уильямс особо отметил, что ни у одного из участвовавших в эксперименте пациентов не отмечено случая вставки гена вирусом в неправильное место генома. В ранних экспериментах по генной терапии такое порой происходило и приводило к неконтролируемому росту клеток и случаям лейкемии. В нынешнем исследовании среди осложнений отмечены лишь один случай инфекции мочевого пузыря и один случай нарушений сердечного ритма, оба пациента были благополучно вылечены.

Мальчики, прошедшие терапию, не стали полностью здоровыми. Болезнь может вернуться после того, как в организме не останется модифицированных клеток, несущих исправный ген. Тогда им потребуется повторная пересадка собственных генетически модифицированных клеток или же трансплантация костного мозга. Но пока все они ходят в школу и живут нормальной жизнью.

После того, как для всех пациентов пройдет два года с момента лечения, компания Bluebird Bio намерена обратиться в Управление по контролю пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) с просьбой разрешить применение данного метода терапии на территории США. Хотя в странах Европы регулирующие органы уже начали выдавать разрешение на лечение редких болезней при помощи модификации геномов, в США пока ни один метод генной терапии не получил официального одобрения.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
Loading...
Подпишитесь
чтобы вовремя узнавать о новых спектаклях и других мероприятиях ProScience театра!
3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi автоматизация бизнеса Адыгея Александр Лавров альтернативная энергетика «Ангара» антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика аутизм Байконур бактерии бедность библиотека онлайн библиотеки биология биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера бозон Хиггса британское кино Византия визуальная антропология викинги вирусы Вольное историческое общество воспитание Вселенная вулканология Выбор редакции гаджеты генетика география геология геофизика глобальное потепление грибы грипп дельфины демография дети динозавры ДНК Древний Египет естественные и точные науки животные жизнь вне Земли Западная Африка защита диссертаций землетрясение змеи зоопарк зрение Иерусалим изобретения иммунология инновации интернет инфекции информационные технологии искусственный интеллект ислам историческая политика история история искусства история России история цивилизаций История человека. История институтов исчезающие языки карикатура картография католицизм квантовая физика квантовые технологии КГИ киты климатология комета кометы компаративистика компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор космос криминалистика культура культурная антропология лазер Латинская Америка лексика лженаука лингвистика Луна мамонты Марс математика материаловедение МГУ медицина междисциплинарные исследования местное самоуправление метеориты микробиология Минобрнауки мифология млекопитающие мобильные приложения мозг моллюски Монголия музеи НАСА насекомые научный юмор неандертальцы нейробиология неолит Нобелевская премия НПО им.Лавочкина обезьяны обучение общество О.Г.И. одаренные дети онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты педагогика планетология погода подготовка космонавтов популяризация науки право преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека Протон-М психоанализ психология психофизиология птицы РадиоАстрон ракета растения РБК РВК РГГУ регионоведение религиоведение рептилии РКК «Энергия» робототехника Роскосмос Роспатент Россотрудничество русский язык рыбы Сергиев Посад сердце Сингапур сланцевая революция смертность СМИ Солнце сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология Фестиваль публичных лекций физика физиология физическая антропология финансовый рынок фольклор химия христианство Центр им.Хруничева черные дыры школа школьные олимпиады эволюция эволюция человека экология эмбриональное развитие эпидемии эпидемиология этика этнические конфликты этология Юпитер ядерная физика язык

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 495 980 1894.
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003г. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2014.